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研究评估Setrusumab在成骨不全患者中的剂量、疗效和安全性
该研究的主要目的是确定setrusumab在成骨不全患者中的剂量策略,并评估setrusumab与安慰剂在降低骨折率方面的效果.
炎症性皮肤病治疗鉴定研究(IDENTITY)
该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov,这是目前显示详细资格标准的先决条件.
- 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究,请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
- 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册,请联系 监管事务办公室.
1至6岁APDS患儿
This is a 2-part, prospective, open-label, single arm, 多中心研究评价安全性, tolerability, pharmacokinetics (PK), 药效学(PDx), lenolisib在至少15例(1 - 6岁)患有活化磷酸肌肽3-激酶δ (PI3Kδ)综合征(APDS)的儿童患者中的疗效
Viaskin花生对4-7岁花生过敏儿童的安全性和有效性研究
本研究的主要目的是在为期12个月的双盲试验中,评估每日250微克(mcg) DBV712诱导4-7岁花生过敏儿童对花生脱敏的有效性和安全性, 安慰剂对照(DBPC)治疗期.
DMCRN-02-001:评估DM1的儿科终点
本研究的总体目标是为先天性1型肌强直性营养不良儿童和儿童期1型肌强直性营养不良儿童建立有效的临床终点评估, 并为这种疾病开发生物标志物.
评价EryDex治疗A-T患者的疗效
这是一个国际性的, multi-center, randomized, prospective, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 study, 目的:评价EryDex(地塞米松磷酸钠[DSP])对自体红细胞的影响。, 每28天静脉输注1次, 非共济失调性毛细血管扩张症(Ataxia telangexasia, A-T)患者的神经学症状.
SGT-003基因治疗杜氏肌营养不良症的研究
This is a multicenter, open-label, 研究安全性的非随机研究, tolerability, 单次静脉输注SGT-003对杜氏肌营养不良患者的疗效. 本研究将有2个队列. Cohort 1 will include participants 4 to <6 years of age, inclusive. Cohort 2 will include participants 6 to <8 years of age, inclusive. 所有参与者将接受SGT-003,并将参加为期5年的长期随访研究.
研究短时间输注Fabrazyme的安全性和耐受性的前瞻性研究
这项4期研究将评估Fabrazyme在当前批准剂量下的安全性和耐受性,同时增加输注速率和减少输注量. 本研究旨在为如何安全地提高输注速率和减少Fabrazyme终身治疗的负担提供数据指导.
在先前的临床研究中接受Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001)的参与者的长期随访研究
本研究的目的是提供一项单一的临床研究,以统一的方法监测在先前的临床研究中接受delandistrogene moxeparvovec的参与者的长期安全性和有效性. 本研究不使用任何研究药物. 输注前基线将被定义为在之前的临床研究中,仅在输注德兰异丙基莫舍帕韦克之前的时间点. 每位参与者将在先前的临床研究中输注德兰distrogene moxparvovec后进行至少5年的随访. 本研究的参与时间取决于参与者在先前的临床研究中输注德兰distrogene moxeparvovec后完成的随访时间.
TPN & 微生物组:生物老化和认知
该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov,这是目前显示详细资格标准的先决条件.
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臂式OCT-A用于婴儿和儿童的非侵入性眼部成像
该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov,这是目前显示详细资格标准的先决条件.
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A Safety, Tolerability, and Immunogenicity Study of mRNA-1345 and mRNA-1365 in Participants Aged 5 Months to <24 Months
本研究的目的是评估mRNA-1365的安全性和免疫原性, 一种针对呼吸道合胞病毒(RSV)和人偏肺病毒(hMPV)及其mRNA-1345的mRNA疫苗, 一种针对RSV的mRNA疫苗, in participants aged 5 months to <24 months.
A Study of DB-OTO, 基于腺相关病毒(AAV)的基因治疗, 因Otoferlin突变导致听力损失的儿童/婴儿
Regeneron正在进行一项名为DB-OTO的研究性新药的研究. DB-OTO是一种正在开发的基因疗法,用于治疗由于otoferlin基因改变而导致听力损失的儿童.
本研究的目的是:
- 了解DB-OTO的安全性
- 确定DB-OTO的耐受性(不会引起持续不适)
- 评估DB-OTO的疗效(DB-OTO的效果如何)
EDG-5506治疗儿童杜氏肌营养不良症的研究
猞猁的研究分为两部分, multicenter, 2期安全性研究, 杜氏肌营养不良症儿童的药代动力学和生物标志物研究, double-blind, 安慰剂对照的A部分, 然后是开标签的B部分.
PIDTC 6908:慢性肉芽肿病患者接受造血细胞移植或基因治疗的自身炎症分析
该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov,这是目前显示详细资格标准的先决条件.
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原发性免疫调节障碍(PIRD):临床表现的纵向研究, 治疗和结果
该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov,这是目前显示详细资格标准的先决条件.
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Efficacy, Safety, Vericiguat在小儿左室收缩功能不全心力衰竭患者中的药代动力学研究(MK-1242-036)
本研究旨在比较vericiguat与安慰剂从基线到第16周对n端脑利钠肽前体(NTproBNP)变化的疗效. 主要假设是Vericiguat在第16周降低NT-proBNP方面优于安慰剂.
sotaterept (MK-7962)治疗儿童肺动脉高压(PAH)的研究
该研究的主要目的是评估安全性和耐受性, and pharmacokinetics (PK) of sotatercept over 24 weeks of treatment in children ≥1 to <18 years of age with PAH World Health Organization (WHO) Group 1 on standard of care (SoC). 没有正式的假设.
人猴痘病毒特可维林的研究
A5418 is a randomized, placebo-controlled, 开展双盲研究,以确定替可维林对实验室确诊或推定HMPXV疾病患者的治疗效果.
AAV介导DTX301基因转移治疗鸟氨酸转氨基甲酰基酶缺乏症的临床研究
主要目的是评估DTX301在消除饮食蛋白限制和替代途径药物的情况下,通过维持安全的血浆氨水平来改善鸟氨酸转甲氨基酰基酶(OTC)功能的功效.